HD 是一种毁灭性的神经退行性疾病，由 HTT 中 CAG 重复序列的扩展引起。沉默突变蛋白的表达是拯救HD患者的治疗方向，而CRISPR/CasRx等基因编辑技术的最新进展为治疗干预开辟了新途径。

近三十年来，β淀粉样蛋白（Aβ）沉积作为阿尔茨海默病（AD）核心病理特征，始终是疾病干预的关键靶点，基于 Aβ 免疫的治疗策略（含主动免疫与被动免疫）在多项临床试验中展现出降低脑内 Aβ 负荷、延缓认知功能衰退...

表观遗传机制失调在大脑发育和疾病中起着关键作用。大量新兴证据表明，表观遗传读取蛋白 —— 活化 C 激酶受体 7（RACK7）可能参与大脑发育和神经发育疾病的调控，但相关体内研究仍较为缺乏。

在神经科学研究的前沿领域，精准解析大脑神经通路的结构与功能，是破解精神疾病、药物成瘾等难题的关键。社会地位对心理健康和药物成瘾倾向有着深远影响。然而，社会等级影响药物寻求行为的神经机制仍不明确。

肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）是一种极具破坏性的神经退行性疾病，目前缺乏能全面再现其病理特征的理想模型。TDP-43 病理改变作为神经退行性疾病的标志性特征，在疾病进展过程中发挥着关键...

自闭症谱系障碍（ASD）是一种复杂的神经发育性疾病，其特征为社交互动障碍、言语及非言语沟通能力受损，以及兴趣狭窄或重复刻板行为。突触黏附功能的破坏会导致突触连接异常，这可能是造成 ASD 患者出现行为和认知症...