神经退行性疾病，又称神经退化障碍（Neurodegenerative Disease），是一类以大脑和脊髓的细胞神经元逐渐退化死亡所直接导致的疾病，影响人类的运动感知与记忆认知相关功能。常见的神经退行性疾病包括阿尔兹海默症（AD）、帕金森症（PD）、亨廷顿病（HD）、渐冻症（ALS）。

神经退行性疾病会随着时间的推移而恶化，严重威胁人类健康。据世界卫生组织预测，到 2040 年，神经退行性疾病很可能会取代癌症成为世界第二大死因。由于人体神经系统几乎是不可再生的，因此疾病的进展是不可逆转的。

在7月25日的直播中，TG公司特邀暨南大学闫森教授为我们带来“神经疾病大动物模型及治疗”精彩报告。

2023年2月16日，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授，李世华教授，闫森研究员，联合中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员，在Nature Biomedical Engineering 上发表了题为：Cas9-mediated replacement of expanded CAG repeats in a pig model of Huntington's disease的研究论文。

该工作利用病毒载体表达CRISPR/Cas9基因编辑的技术敲除和修复亨廷顿猪模型的突变基因，首次在国际上证明基因治疗能有效地改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。